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肺癌精准治疗!突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格,治疗MET突变患者!

  德国制药巨头默克(Merck KGaA)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格(ODD),用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。2018年3月,MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外显子跳跃突变的晚期NSCLC患者的SAKIGAKE资格(创新药物)。

  在日本,MHLW的ODD项目旨在促进孤儿药的研发,用于治疗在日本影响少于5万名患者并存在显著未满足医疗需求的疾病。被授予ODD的研究性药物,将有资格享受多项旨在支持药物开发的福利,包括MHLW对研发活动的指导和补贴、税收优惠、临床开发的优先咨询和申请的优先审查。

  在全球范围内,肺癌是最常见的癌症类型,也是癌症死亡的首要原因,每年确诊200万例,死亡170万例。MET信号通路改变(包括MET第14号外显子跳跃突变和MET扩增)已在多种类型癌症中被发现,包括NSCLC,这与肿瘤的侵袭行为和不良的临床预后相关。据估计,MET信号通路改变发生在3-5%的NSCLC患者中。

  tepotinib是默克内部发现的一种口服MET激酶抑制剂,可强效、高度选择性抑制由MET(基因)改变——包括MET第14号外显子跳跃突变、MET扩增或MET蛋白过表达引起的致癌信号,具有改善携带这些特定MET改变的侵袭性肿瘤患者治疗预后的潜力。除了NSCLC之外,默克也正在积极评估tepotinib联合新疗法治疗其他肿瘤适应症。

  tepotinib分子结构式(图片来源:chemicalbook.com)

  在美国方面,今年9月,FDA授予tepotinib突破性药物资格(BTD),用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带MET基因第14号外显子跳跃突变(MET exon14-skipping)的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

  此次BTD授予,基于正在进行的VISION研究(NCT02864992)的数据,这些数据显示了初步的临床证据:在液体活检(LBx)或组织活检(TBx)检测到MET基因存在第14号外显子跳跃突变转移性NSCLC患者中,不论患者之前接受过多少种疗法治疗,与当前可用疗法相比,tepotinib改善了患者的治疗结果。在LBx或TBx检测证实存在MET第14号外显子跳跃突变的73例疗效可评估患者中开展的一项中期分析显示:(1)LBx确定的患者中,独立审查委员会(IRC)评估的总缓解率(ORR)为50.0%、调查员评估的ORR为55.3%;TBx确定的患者中,ORR分别为45.1%和54.9%。(2)LBx确定的患者中,IRC评估的中位缓解持续时间(DOR)为12.4个月、调查员评估的中位DOR为17.1个月;TBx确定的患者中,中位DOR分别为15.7个月、14.3个月。

  大多数与治疗相关的不良事件(TRAE)为1级和2级。未观察到4级或5级TRAE。在87例安全性可评价的患者中,有10%以上的患者出现任何级别的TRAE,包括外周水肿(48.3%)、恶心(23.0%)、腹泻(20.7%)和血肌酐升高(12.6%)。任何级别的其他相关症状包括脂肪酶升高(4.6%)、疲劳(3.4%)和呕吐(3.4%)。TRAE导致4例患者永久性停药(2例因外周水肿,1例因间质性肺病,1例因腹泻和恶心)。

  目前,默克也在开展另一项研究INSIGHT 2(NCT03940703)评估tepotinib与酪氨酸激酶抑制剂(TKI)osimertinib联合用药方案,用于对先前接受的EGFR TKI存在获得性耐药的EGFR突变、MET扩增、局部晚期或转移性NSCLC患者。

  原文出处:Merck Announces Orphan Drug Designation for Investigational Therapy Tepotinib in Patients with NSCLC Harboring MET Gene Alterations

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肺癌,tepotinib

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